CRISPR e vaccini mRNA, la svolta nella cura dell'HIV? 

Gli scienziati che studiano il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) hanno imparato molto sul ciclo di vita del retrovirus, senza però venire a capo del rebus più importante: come curare e prevenire l'infezione?

Nei decenni trascorsi dalla scoperta dell'HIV ad oggi, la ricerca di base e lo sviluppo di farmaci ad hoc hanno ampliato lo spettro degli strumenti antivirali a disposizione, limitandosi però alla sola gestione dell'infezione, senza riuscire a fornire una cura funzionale. Tuttavia, l'utilizzo della tecnologia CRISPR e di un vaccino mRNA, potrebbero assestare un duro colpo all'HIV.

Come la tecnologia CRISPR può curare l'HIV

La Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente concesso alla start-up californiana Excision BioTherapeutics l'autorizzazione ad iniziare la sperimentazione umana su soggetti con infezione da HIV utilizzando una terapia basata su CRISPR, tecnologia di editing del genoma umano. In sostanza, questa tecnica fungerà come un vero e proprio sistema di sorveglianza genomica, andando a snidare dove si nasconda il DNA provirale dell'HIV all'interno del genoma umano per poi rimuovere la sequenza virale latente in maniera ultra specifica. Rimuovere le sequenze virali presenti nelle cellule umane significa impedire la produzione di particelle virali, interrompendo così la catena di riproduzione e infezione virale.

L'eliminazione permanente del DNA provirale che si nasconde all'interno del genoma umano è un progetto a cui i ricercatori lavorano da anni. Ad oggi, nessuna terapia può essere completa senza rimuovere la sorgente dell'infezione, ovvero la sequenza che produce le particelle di HIV. Quello che l'editing genetico CRISPR riesce a fare è proprio offrire una tecnica di targeting estremamente precisa per rimuovere il codice DNA indesiderato. Il tutto lasciando intatto il resto del genoma del paziente.

I vaccini mRNA per prevenire l'infezione da HIV

La società americana Moderna è diventata nota in tutto il mondo per aver sviluppato un vaccino mRNA contro SARS-CoV-2, efficace nel prevenire il COVID-19. Sfruttando la stessa tecnologia dell'mRNA, l'azienda americana ha sviluppato un vaccino sperimentale contro l'HIV che sarà oggetto di studi clinici nel corso dei prossimi mesi. Si tratta del primo vaccino contro l'HIV basato su mRNA ad essere testato sull'uomo.

Le ricerche sull'HIV hanno definito come gli anticorpi neutralizzanti siano la chiave per fermare il virus. Tuttavia, determinare quali antigeni utilizzare per fare in modo che il sistema immunitario lo riconosca e sviluppi anticorpi contro di lui è una questione ancora aperta. Collaborando con l'International AIDS Vaccine Initiative (IAVI), e la Bill and Melinda Gates Foundation, due associazioni no-profit che si occupano di accelerare lo sviluppo di vaccini contro HIV e AIDS e di migliorare l'assistenza sanitaria a livello globale, Moderna sta utilizzando la sua piattaforma mRNA insieme a un antigene ingegnerizzato e sviluppato da IAVI. L'obiettivo? Stimolare le cellule B e generare una risposta immunitaria contro l'HIV. Questa sperimentazione clinica rappresenta il primo passo per capire se il potenziale vaccino sia sicuro e in grado di generare anticorpi protettivi contro l'HIV.

Passi avanti importanti e decisi dunque, nello sviluppo di una terapia efficace e precisa nei confronti di un virus che nel 2019 registrava circa 38 milioni di contagi nel mondo, di cui 1,8 milioni di bambini di età inferiore a 15 anni.

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